Hemofilia: ANMAT aprueba un tratamiento innovador que simplifica la prevención de sangrados
Se trata del concizumab, un anticuerpo monoclonal de aplicación subcutánea diaria destinado a pacientes mayores de 12 años con inhibidores, ofreciendo una alternativa eficaz frente a las terapias tradicionales.
La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizó el uso de concizumab en Argentina, un fármaco diseñado para la profilaxis de hemorragias en personas con hemofilia A y B. A diferencia de los tratamientos convencionales que reponen los factores de coagulación faltantes (VIII o IX), este medicamento actúa bloqueando la proteína TFPI. Al inhibir este regulador, el cuerpo logra generar trombina de manera natural, facilitando la formación de coágulos incluso en pacientes que han desarrollado "inhibidores", una respuesta inmunológica que suele anular la eficacia de las terapias estándar.
Este avance representa un cambio significativo en la calidad de vida de los pacientes, quienes históricamente han dependido de infusiones intravenosas complejas y frecuentes. El concizumab se administra de forma subcutánea mediante una lapicera prellenada, lo que reduce la carga del tratamiento y facilita la adherencia. Según los resultados del estudio clínico de fase 3 explorer7, esta terapia demostró una reducción del 86% en los episodios de sangrado anualizados, posicionándose como una herramienta robusta para quienes padecen las variantes más severas de la enfermedad.
La hemofilia es un trastorno genético poco frecuente que afecta mayoritariamente a varones y que, sin un control adecuado, provoca dolores crónicos y daños articulares debido a hemorragias recurrentes. Especialistas como la hematóloga Gabriela Sciuccati destacan que la llegada de este anticuerpo monoclonal permite avanzar hacia esquemas más personalizados. Al ofrecer una solución efectiva para el 30% de los pacientes con hemofilia A que desarrollan anticuerpos contra el tratamiento tradicional, la medicina argentina suma una opción clave para un grupo que, hasta ahora, contaba con alternativas terapéuticas muy limitadas.
